关于罕见病用药的政策比较

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关于罕见病用药的政策比较

顾名思义，罕见病系指患病人数较少的疾病。按当今国际制药业界的通用解释：凡发病人数低于20万人的疾病均属于“罕见病”，而治疗这类疾病的药物即为“罕见病用药”。长期以来，绝大多数制药企业考虑到罕见病药物(又称孤儿药)的市场需求量小、研发费用昂贵、在未来的销售中可能无法收回研发成本等因素，不愿进行开发。直到近年来，随着生物技术的发展，在美国、欧盟等国的孤儿药相关法律的保障下，才研制出少数几种罕见病的治疗药物。目前，世界各国的成千上万名罕见病患者正在接受罕见病药物治疗，使病情及生活质量得到了大大改善，能像正常人一样为社会做贡献。

美国是最早建立罕见病和罕见病用药管理制度国家，1983年通过了《孤儿药品法案》(Orphan Drug Act)。法规的一些关键点包括：

-参与的机关：FDA/OOPD；

-适用范围：药品、生物制品、医用器械和医用食品、注射用营养品； -基金资助：在1983-1997年之间共有350项研究得到约1亿美元的资助；

-药品审批快速通道程序：FDA为罕见病用药的注册提供快速通道程序(缩短等待时间，减少注册费用); 据统计，到1994年9月底，罕用药平均审批时间为13个月，而非罕用药为23个月；

-减税：临床研究费用的50%可用于抵税，限期为15年，剩余的50%可以用于减税，总的税收减免可达临床研究总费用的70%；

-市场独占权：为研发罕见病的药品的药厂提供7年的市场独占权(除非新的药品是同种罕见病更好的临床治疗选择)；

-政府指导：FDA提供临床前及临床试验指导以帮助罕见病用药的顺利注册； -减免临床研究：在罕用药被批准之前，可以申请进行治疗性应用。罕见病病人在该药品上市前可自愿参加用药的试验研究。

除通过相应的法律法规外，美国还设立了罕见病办公室，孤儿药产品理事会和孤儿药产品研发办公室。

1993 年日本也正式实施了《罕见病用药管理制度》，以鼓励罕见病用药的开发。其优惠措施如下：

-参与机关：MHLW/OPSR；

-适用范围：药品、生物制品和医用器械；


-基金资助：罕见病用药研究的全过程，从临床前试验到临床试验，均可享受基金资助。基金用于支付试验和研究的直接成本，总额不超过研究总费用的50%，时间为3年。 -减税：日本减税的数额为扣除资助基金后罕见病用药开发全部费用的6%，但是不能超过公司税的10%。但从1999年开始，政策更加优惠。如果当年总研究费用超过过去5年中3年的年总研究费用平均值，当年总研究费用的15%可从公司税中减免，最高达公司税的 12%。 -优先审批权：日本明确规定罕见病用药享有优先审批权，而且会加快审评速度。1997年统计显示，非罕见病用药平均审批时间为近40个月，而罕见病用药则平均为20.8月。 -延长药品再审查时间：药品再审查时间延长至10年，医疗器材延长至7年。在此期间，实际上该药拥有市场独占权。

-国家健康保险(NHI)药物价格优惠：NIH药物价格是由政府制定用于决定医疗保险支付给医疗机构或患者的费用,对于罕见病用药可以在计算价格的基础上可再加10％。 欧盟关于罕见病用药的政策法规也在逐步完善。其具体内容如下： -参与机关：EMEA/COMP；

-适用范围：药品、生物制品（包括疫苗和体内诊断试剂）； -市场独占权：为研发罕见病的药品的药厂提供10年的市场独占权； -税金减免：鼓励各成员国给予税收优惠； -快速审批程序：采取中央审批程序； -再审查：上市后六年进行； -提供申请资料准备的技术支持。

我国1999年版的《药品注册管理办法》就提到罕见病和治疗罕见病新药，但至今未对“罕见病”的概念进行明确界定。2009年1月9日，《新药注册特殊审批管理规定》正式颁布实施，并将罕见病用药审批列入特殊审批范围，使国内罕见病患者获得治疗药物看到了曙光。然而，至今我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。

我国的罕见病总人数虽无精确统计数字,但绝对会是一个庞大的数字。 由干新药开发耗资巨大，且预期经济回报率相对较低等多种原因，目前国内罕见病用药的开发情况与美国和欧洲及日本比较相对滞后。但随着我国国民经济的飞速发展和人民保健意识的不断提升，相信今后国内市场对罕见病用药的需求量将大大增加，国内制药业界应未雨绸缪，尽快制订罕见病用药的开发计划，落实资金与研发人员，力争在21世纪，使国内罕见病用药的研制水平能跻身世界前列。

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